日前美国FDA正式批准了蓝鸟生物(Bluebird Bio)的一种罕见血液病基因疗法Zynteglo，其治疗费用达到了280万美元，约合人民币1900多万元，是史上最贵的治疗费用。
这种疗法之所以如此贵，主要是治疗的疾病都是罕见病，研发成本高，Zynteglo主要用于治疗β-地中海贫血症，这是是一种严重的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，可导致成人血红蛋白(Hb)显著降低，这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。
根据其病症的严重程度，β地中海贫血患者可能需要每两到四周输血一次。
与传统药物治疗需要长期服用、并不断输血相比，蓝鸟生物的基因疗法能够一次性治疗并维持长久的疗效，消除输血的必要性，甚至可以维持终生治疗效果。
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快科技
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